（来源：一度医药）
路透社7月28日消息，FDA内部审评人员对Capricor Therapeutics（股票代码：CAPR.O）一款针对杜氏肌营养不良症（DMD）相关心脏疾病的细胞疗法有效性数据提出多项重大质疑，消息一出，该公司早盘股价大幅下挫，跌幅高达65%。
FDA于本周一对外公布了本次外部专家咨询会的审评简报文件，文件核心围绕在周三召开的专家会议上待评议的在研疗法deramiocel，重点指出该药物有效性数据、风险获益比存在诸多疑点。投行Cantor分析师Kristen Kluska对此表示，这份简报披露的问题数量远超市场此前预期，Capricor将在周三的专家会议上面临极大压力。
审评文件披露，这款药物三期临床试验结束后，企业擅自更改了主要疗效终点的统计判定方式。针对上肢功能评估，企业摒弃试验原定的42分量表评分分析方案，改用百分比变化作为疗效评判标准；心脏功能指标的测算逻辑同样被调整，原本用于监测心脏单次搏出血液比例变化的评估方式，被替换为患者疗效排名法。
FDA审评团队明确指出，企业将原始数值换算为百分比、再转回原始数值的统计转换操作缺乏科学依据，不仅大幅增加数据解读复杂度，还会降低试验数据精准度。事实上，FDA去年就曾以该疗法未达到疗效标准为由驳回其上市申请，并要求企业补充更多临床数据。
Capricor方面称，公司已于2025年9月提交更新后的分析方案，但直至11月敲定并提交新版完整统计方案前，始终未收到FDA的反馈意见。而FDA工作人员则表示，企业在递交上市申请前，并未将11月修订的统计方案提交监管机构审核。
面对FDA的质疑，Capricor首席执行官Linda Marbán表达了强烈不满：“我们对FDA的数据审评逻辑感到十分震惊。这份质疑恰恰说明，一旦采用不合理的统计分析方案，即便原本完整的临床试验数据，也会被解读得模糊不清、疑点重重。”
除统计方案缺陷外，审评人员还对受试人群的疾病适配性提出疑问：试验入组患者基线平均心脏泵血功能均处于正常水平，难以佐证受试者确实患有杜氏肌营养不良症相关心肌病。
目前，全球尚无经FDA专门批准、用于治疗DMD合并心肌病的药物，该领域存在巨大未满足临床需求，deramiocel原本被行业寄予厚望，而本次FDA抛出的多重数据争议，或将直接影响其最终上市审批结果。
